罗氏PTC疗法的口服脊髓性肌萎缩症药物获得FDA批准

（nfivf）-美国食品和药物管理局周五批准罗氏持有AG和PTC Therapeutics Inc的口服治疗成人和儿童两个月及以上的脊髓性肌萎缩症。

以Evrysdi出售的药物risdiplam将与Biogen的菠菜和诺华的基因疗法Zolgensma竞争。

Evrysdi的定价与Biogen的菠菜相比，第一年的价格为750000美元，之后每年的价格为375000美元，而诺华的Zolgensma是一种一次性潜在治愈性疗法，每位患者的价格高达210万美元。

脊髓性肌萎缩症是婴儿死亡的主要遗传原因，可阻止人体产生神经肌肉发育所必需的蛋白质。

虽然神经科医生认为一次性治疗Zolgensma可能是许多患有严重疾病的新生儿的首选治疗方法，但一些分析师认为risdiplam的每日一次口服方案对老年患者的菠菜构成威胁，因为它更多侵入性的管理过程。

Evrysdi将在两周内在美国上市，通过Express Scripts专业药房直接运送到患者家中。乳腺科医生

根据脊髓性肌萎缩症基金会的数据，在美国生活在这种疾病的人数从10000人到25000人不等。钟声后，PTC Therapeutics的份额上升了3.7%。